Qu'est-ce que la Recherche Clinique?

Les essais cliniques sont des essais contrôlés au cours desquels des volontaires (sains ou malades) se soumettent à un traitement dans le but d’évaluer sa tolérance et son efficacité.
L’étape initiale de recherche (2 à 3 ans) permet d’identifier une molécule avec une potentielle activité thérapeutique. Une fois cette molécule sélectionnée, le développement du médicament se déroule en deux temps, les tests précliniques chez l’animal, les études cliniques chez l’homme et dure en moyenne 12 ans.

Tests précliniques chez l’animal

Ces tests sont indispensables avant d’envisager l’administration à l’homme et comportent trois principaux domaines d’étude : la pharmacologie, la toxicologie et la pharmacocinétique. Ces tests durent entre 2 et 3 ans.
- La pharmacologie analyse les propriétés du principe actif et son mécanisme d’action. On cherche à mettre en évidence l’efficacité de la molécule.
- La toxicologie permet de prouver la sécurité d’emploi du produit.
- La pharmacocinétique étudie le devenir du médicament dans l’organisme selon le protocole ADME (Absorption, Distribution, Métabolisme, Elimination).

Si les résultats de ces essais sont favorables, les études cliniques sur l’homme peuvent démarrer.

Etudes cliniques chez l’homme

Elles se déroulent en quatre phases

Phase I : elle dure 1 an

La phase I correspond à la première administration à l’homme, en milieu hospitalier obligatoire. Elle est réalisée chez un nombre réduit de volontaires sains (ou malades pour les études en oncologie) et les groupes étudiés sont de petite taille (50 à 100 participants).
Il s’agit d’évaluer, d’une part la tolérance du produit avec recherche de la dose maximale tolérée et son innocuité, et d’autre part son devenir dans l’organisme (pharmacocinétique).

Si les résultats de la phase I sont concluants, les essais se poursuivent chez des patients qui ont la pathologie.

Phase II : elle dure 2 à 3 ans

Elle s’adresse donc, à des volontaires malades en plus grand nombre (100 à 500 patients).
Ces essais consistent à déterminer la dose optimale et à tester l’efficacité du produit par rapport à un placebo. A la fin de cette phase la dose est choisie en fonction de l’efficacité et de la tolérance du traitement. Là aussi, on étudie la tolérance et la pharmacocinétique du produit.

Phase III : elle dure 3 à 4 ans

Elle implique un nombre de volontaires malades beaucoup plus important (1500 à 4000 patients). C’est une phase comparative. Les essais de phase III ont pour objectif de comparer l’efficacité thérapeutique de la molécule au traitement de référence ou au placebo quand aucune thérapie n’existe. Cette phase permet de confirmer l’efficacité et la tolérance du produit testé.

→ Enregistrement et mise sur le marché

A l’issue de ces essais un dossier d’enregistrement est constitué et sera soumis aux autorités de santé afin qu’elles délivrent l’Autorisation de Mise sur le Marché (A.M.M) qui autorise la commercialisation du nouveau traitement. Cette étape nécessite 1 à 2 ans.

Phase IV

C’est la seule phase qui se fait après l’autorisation de mise sur le marché du médicament. Elle consiste au suivi à long terme du traitement (appelé pharmacovigilance) selon les conditions normales d’utilisation définies par l’Autorisation de Mise sur le Marché. Les essais de phase IV vont permettre d’améliorer la connaissance du médicament et de ses effets secondaires sur une population de patients très étendue, mais aussi de rechercher de nouvelles indications thérapeutiques.

En savoir plus sur les études cliniques chez Novo Nordisk  consultez la rubrique R&D de notre site Novo Nordisk International. Cliquez ici

Pour plus d'information sur les essais cliniques, consultez le site du LEEM. Cliquez ici