Les traitements de l'hémophilie

Si les traitements actuels ne permettent pas de guérir de l’hémophilie, ils permettent de limiter le risque d’hémorragie ou d’arrêter un saignement. Ils consistent à administrer par voie intraveineuse le facteur de coagulation manquant (facteur VIII ou facteur IX).

Les traitements anti-hémophiliques sont administrés soit à la suite d’accidents hémorragiques soit en préventif (on parle de prophylaxie : administration régulière de facteur VIII ou IX pour prévenir la survenue des hémorragies).

Jusqu'au début des années 90, le traitement des accidents hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie reposait sur des concentrés plasmatiques contenant le facteur de coagulation manquant. Diverses générations de concentrés de FVIII et de FIX se sont succédées.  Actuellement ce traitement peut être également réalisé par des médicaments d'origine recombinante (facteur VIII et facteur IX humains produits par génie génétique).
 

Le traitement des accidents hémorragiques et la prévention du saignement lors d’interventions chirurgicales ou de procédures invasives chez des patients hémophiles avec inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII ou IX est plus difficile et nécessite une prise en charge en milieu spécialisé.

Le choix du traitement dépend du type de l'accident hémorragique, du titre et du type de l'inhibiteur (faible ou fort répondeur).

• Si le titre d'inhibiteur est bas (faible répondeur), le facteur VIII a fortes doses peut être efficace chez l‘hémophile A ; il en est de même pour le facteur IX chez l‘hémophile B. Le traitement peut devenir inefficace en cas de réponse anamnestique (remontée rapide du titre de l'inhibiteur du fait de la nouvelle stimulation antigénique).
• Si le titre de l'inhibiteur est élevé (fort répondeur), l’utilisation du facteur VIII ou IX est inefficace, et le traitement par agent bypassant peut alors être envisagé.